海口白癜风医院 http://www.xxzywj.com/npxxx/npxtj/624.html要论在CRISPR基因编辑技术研发上的绝对功劳，美国科学家们当之无愧，但在该技术的临床试验及应用上，中国则功不可没，近年来，中国学者先后将CRISPR技术应用于人类胚胎编辑及人体临床试验，走在全球科研的前列。而今随着新一代CRISPR技术的发展，中国科学家再一次率先将单碱基编辑技术应用于可发育的人类胚胎的遗传疾病修复中。近日，上海科技大学与广州医科大学共同合作，以体外受精的遗传缺陷胚胎作为研究对象，使用CRISPR单碱基编辑技术，成功的对突变的FBN1基因进行修正，验证了单碱基基因编辑技术的安全性与高效性，研究的相关内容发表在MolecularTherapy杂志上。此次研究不仅是较先前人类胚胎基因编辑工作的一次显著进步，也为未来对体外受精胚胎进行有效的遗传信息编辑提供了希望。值得注意的是，此次接受CRISPR治疗的胚胎所患上的疾病——马凡氏综合征——正是一种罕见病。论文的通讯作者、上海科技大学黄行许教授则对DT君表示，“罕见遗传病的特点之一是多器官损伤，而且是器质性病变。现有的技术，包括在体的基因治疗，都不能治愈，而且治疗费用超过了绝大部分家庭的负担。我们可以想象，罕见病对全社会也许影响不大，但对患者家庭，是巨大的负担和压力；对患者本人，则是全部的痛苦。开发罕见遗传病的胚胎基因治疗将一次性治愈病患，并阻断遗传病的传播。从治疗和经济的角度，都是最好的选择。”不过，他也提到，胚胎的基因编辑影响深远，因此科学家必须要严格遵循伦理和按照国际规则开展好研究工作。“我们的合医院伦理委员会的许可，开展了本研究。研究的初步结果是成功的。尽管如此，把胚胎基因治疗应用到临床，需要大量的实验验证可靠性。需要逐步的临床前实验和临床实验验证，仍然有很长的路要走”，黄行许教授表示。新一代CRISPR技术治疗并不值得羡慕的“天才病”具体而言，本次研究由来自上海科技大学黄行许教授与广州医院的刘见桥教授共同领导。图丨上海科技大学黄行许教授（来源：上海科技大学
